Alnylam宣布三期givosiran試驗的結果

2019-03-10 17:30:05 編輯：來源：

導讀生物製藥公司Alnylam Pharmaceuticals Inc(NASDAQ: ALNY)股價周三盤前下跌7 5%，此前該公司宣布RNA干擾(RNAi)療法givosiran治療急性肝性

生物製藥公司Alnylam Pharmaceuticals Inc(NASDAQ: ALNY)股價周三盤前下跌7.5%，此前該公司宣布RNA干擾(RNAi)療法givosiran治療急性肝性卟啉病的三期研究實現其主要終點以及9個次要終點中的5個。

相較安慰劑，givosiran降低了患者每年卟啉癥發(fā)作的次數，但極高的嚴重不良事件比率令投資者感到不安：相較安慰劑患者8.7%的嚴重不良事件發(fā)生率，治療組的這一比率高達20.8%。不過，總的不良事件發(fā)生率差異幷沒有這么懸殊，對照組和治療組的比率分別為80.4%和89.6%。

試驗過程中，1名患者的丙氨酸轉氨酶數量增至正常值的8倍多，因此停止治療。肝性卟啉病是一種由于肝內卟啉代謝紊亂所引起的常染色體顯性遺傳性疾病，主要由于與血紅素合成有關的各種酶缺乏所引起。Alnylam表示，完整的研究結果將于4月公布，同時公司計劃2019年中提交新藥申請(NDA)。

Alnylam股價過去3個月上漲10.8%，同期標普500指數(SPX)上漲3.5%。

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